将一款全新的细胞治疗或基因治疗（CGT）产品推向市场，绝非易事。这是一段复杂且充满挑战的旅程，不仅涉及严格的测试，还必须遵循安全和监管标准。在中国，MILE米乐生物已经支持及服务于百余家新药研发企业，为她们的IND和BLA（生物制品许可申请）提交提供全面支持。多年来，我们意识到，提前为IND和BLA提交做好准备，可以有效节省时间，减少新药研发企业与监管机构之间的反复沟通。

作为合作伙伴，我们持续协助多家新药开发企业在临床试验及药物上市的各个阶段。在此过程中，总结不同阶段的准备步骤无疑将对我们的合作伙伴在完成临床申请及药品上市时产生积极影响。药物开发的过程始于商业性研究新药（IND）申请，这一过程使得新药开发者能够展开临床试验。IND提交需要包含药物的配方、制造工艺以及计划中的临床研究等详细信息。

根据美国食品药品监督管理局（FDA）的规定，IND申请必须包括以下文件：

• Form FDA 1571（主要IND申请表）
• Form FDA 1572（研究者声明）
• Form FDA 3674（ClinicalTrials.gov注册证明）
• Cover Letter（申请摘要）
• Preclinical Data（非临床数据）
• Clinical Protocol（临床试验方案）
• CMC信息（化学、制造与控制）

通常，治疗药物开发者依赖于关键物料供应商提供与材料制造、测试、验证和确认相关的重要信息，以便纳入CMC部分。这一过程中，品质优良的供应合作伙伴对于获取完整的CMC文件至关重要。在提交完备的文件后，监管机构将有30天的时间审查IND申请，有权要求补充信息，并对首轮问题作出回应。根据公司的回答质量，IND提交可能会经历多轮问答，最终申请要么获得批准，要么被临床搁置。这一审查时间表由FDA全权掌控。

在积累了足够的安全性和有效性证据后，新药研发企业将向监管机构递交许可申请，请求批准生物制品的商业化。在这个过程中，提供支持CMC所需的关键信息的重任通常由原材料供应商承担。因此，新药研发企业与其原材料供应商/合作伙伴之间良好的沟通显得尤为重要，再一次强调了优质供应合作伙伴在整个药物生产研发生命周期中的重要角色。

许多监管机构已经发布了指引，以说明开发者在开发过程中应如何评估良好生产规范（GMP）控制。相较于后续的监管提交，IND申请通常所需信息量较少。然而，早期阶段应用已经在临床和商业阶段取得成功的材料，可以大大降低监管审查时间的延迟风险。对于BLA，符合GMP的要求非常严格，必须提供关于制造过程中所使用材料和组件的详细信息。

MILE米乐依托母公司泉心泉意在生命科学领域的一站式供应链体系及高风险生物制品进出口优势，致力于传递全球前沿技术，集中为基因治疗和免疫细胞/干细胞治疗等再生医学领域、重组蛋白/抗体药物等生物制品行业提供创新解决方案。我们的解决方案涵盖细胞治疗和基因治疗的整个研发生命周期。

如果您是新药研发企业，并在申报过程中需要引用我们物料涉及的某种主文件，请直接与我们联系。我们专业的团队及合作厂商将确保您拥有支持IND或BLA提交所需的所有文件。无论在药物开发过程的哪个阶段，MILE米乐都致力于为您提供全方位的支持，确保您的疗法最终获得批准上市。