将一款全新的细胞治疗或基因治疗（CGT）产品推向市场是一个复杂且充满挑战的过程。这不仅需要严谨的测试，还必须严格遵循安全和监管标准。在国内，MILE米乐生物科技已经支持和服务了百余家新药研发企业，为她们的IND和BLA（生物产品许可申请）提交提供了充分的支持。多年来，我们了解到了，为IND和BLA的提交做好提前准备，可以有效节省时间，减少新药研发企业与监管机构之间的多次沟通。

随着MILE米乐持续支持多家新药开发企业在临床试验和药物上市的各个阶段，我们认为，总结不同阶段的准备步骤将对我们的合作伙伴成功完成临床申请和药品上市大有裨益。

药物开发过程始于商业性的研究性新药（IND）申请，这使新药开发者能够开展临床试验。IND提交包含药物的配方、制造工艺以及计划中的临床研究等详细信息。根据美国食品药品监督管理局（FDA）的要求，每份申请必须包含以下文件：

01 Form FDA 1571（主要IND申请表）
02 Form FDA 1572（研究者声明）
03 Form FDA 3674（ClinicalTrials.gov注册证明）
04 Cover Letter（申请摘要）
05 Preclinical Data（非临床数据）
06 Clinical Protocol（临床试验方案）
07 CMC信息（化学、制造与控制）

通常，治疗药物开发者依赖于关键物料的供应商提供与这些材料的制造工艺、测试、验证和确认相关的重要信息，以便纳入CMC部分。显然，在这一过程中，一个优质的供应合作伙伴对于获得完整的CMC文件至关重要。

在文件准备完备并提交后，监管机构有30天的时间来审查IND申请，且有权要求提供额外信息并对首轮问题作出回应。根据公司对这些问题的回答程度，IND提交可能会经历多轮问答，最终申请要么被批准，要么被临床搁置。这一申请审查时间表完全由FDA控制。

当收集到足够的安全性和有效性证据后，新药研发企业将向监管机构提交许可申请，正式请求批准生物制品的商业化。当然，在这个过程中，支持CMC的关键信息往往只能由原材料供应商提供，因此新药研发企业与原材料供应商/合作伙伴之间需保持良好的沟通。这再次印证了一个优质的供应合作企业在药物生产研发生命周期中的重要作用。

许多监管机构发布了指导原则，说明开发者在开发过程中应如何评估GMP（良好生产规范）控制。通常情况下，IND申请所需的信息量低于后续监管提交的预期。然而，在早期阶段使用已经在临床和商业阶段成功应用的材料，可以高度确信能够满足监管预期，从而减少监管审查时间延长的风险。

针对BLA，符合GMP有着严格规定，必须提供制造过程中所用材料和组件的详细信息。MILE米乐依托于母公司泉心泉意生命科学领域一站式供应链体系及高风险生物产品进出口优势，致力于传递全球前沿技术，集中为基因治疗和免疫细胞/干细胞治疗等再生医学领域、重组蛋白/抗体药物等生物产品行业提供创新解决方案。我们涵盖细胞治疗和基因治疗的整个研发生命周期。

如果您是新药研发企业，在申报过程中需要引用我们物料涉及的某种主文件，请直接联系我们。MILE米乐的专业团队及合作厂家将确保您拥有支持IND或BLA提交所需的文件。我们致力于在药物开发过程的每个阶段为您提供全方位支持，确保您的疗法最终获批上市。